Crispr puas tuaj yeem kho cystic fibrosis?
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Video: Crispr puas tuaj yeem kho cystic fibrosis?

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Video: CF Foundation | How Gene Editing Could Be Used for CF 2024, Lub rau hli ntuj
Anonim

CRISPR / Cas 9 yog ib txoj kev sim rau kho cystic fibrosis (CF). Cov kev kho no muaj cov protein-RNA complex uas tsim los daws cov kev hloov caj ces uas ua rau tus kab mob los ntawm kev kho tus neeg mob cov caj ces, kho cov kev hloov pauv ntawm lawv tus kheej.

Ua li no, cas9 thiab Crispr tuaj yeem ua dab tsi rau cov neeg uas muaj cystic fibrosis?

CRISPR thev naus laus zis yog cov cuab yeej cog lus rau gene kho uas muab sijhawm rau cov kws tshawb fawb los hloov DNA ua ntu zus thiab hloov pauv cov noob muaj nuj nqi. Ua li no, CRISPR - Cas 9 txoj hauv kev tuaj yeem sawv cev rau cov cuab yeej siv tau los kho CFTR kev hloov pauv thiab kev cia siab tau txais hauv cov ntaub so ntswg thiab tsiaj cov qauv ntawm CF kab mob.

Tsis tas li ntawd, txoj kev kho noob tau zoo npaum li cas rau cystic fibrosis? Kev hloov pauv ua rau lub ntsws thiab lub plab zom mov ua rau txhaws nrog cov hnoos qeev nplaum. Lub hom phiaj ntawm kev kho noob caj noob ces rau cystic fibrosis yog los hloov qhov ua tsis raug CFTR noob nrog ib qho haujlwm. Thaum piv rau cov placebo, nebuliser-xa mus kom ze tau pom zoo, tab sis tseem ceeb, txhim kho kev ua haujlwm hauv lub ntsws (3.7%).

Tsis tas li ntawd, genetic engineering puas tuaj yeem kho cystic fibrosis?

Cystic fibrosis yog a caj tus kab mob uas ua rau cov hnoos qeev txhim kho hauv tus neeg mob lub ntsws. Tsis tas li ntawd, tseem tsis muaj kho rau tus kab mob. Tam sim no, ib pawg ntawm kev koom tes hauv kev lag luam ua tau pab nqa a noob kev kho mob tsim los ntawm UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium rau hauv kev kuaj mob.

Dab tsi yog qee qhov kev kho mob yav tom ntej rau cystic fibrosis?

Cov ntsiab lus: Peb tus neeg sawv cev tshiab, ivacaftor, VX-809, thiab ataluren, tsom qhov tsis xws luag hauv CFTR ntau lawm. Ivacaftor tsis ntev los no tau pom zoo los ntawm FDA, thaum lwm 2 tus neeg sawv cev tseem tab tom sim tshuaj. Cov neeg mob nrog CF yuav tau txais txiaj ntsig los ntawm tus kheej tshuaj kho mob raws li lawv cov genotype tshwj xeeb.

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